Управление по продовольствию и медикаментам (Food and Drug Administration, FDA) США одобрило два препарата для лечения серповидноклеточной анемии. Об этом говорится в сообщении на сайте FDA.
Речь идет о болезненной и смертельной болезни, которая до сих пор не имела универсального успешного лечения. Только в США от нее страдает около 100 тыс. человек. Но теперь у FDA сделали важный шаг для борьбы с этим заболеванием.
В Управлении одобрили две генные терапии – это препараты Casgevy и Lyfgenia. Разрешения на их применение получили соответственно компании Vertex Pharmaceuticals и Bluebird Bio Inc. Оба препарата изготавливаются из собственных стволовых клеток крови пациента и одобрены для лечения людей в возрасте от 12 лет.
Однако особенность Casgevy в том, что это первый препарат, который базируется на технологии CRISPR для редактирования генов. В управлении отмечают, что это свидетельствует об инновационном прогрессе в области генной терапии.
«Сегодняшние действия являются результатом тщательной оценки научных и клинических данных, необходимых для одобрения, отражающих стремление FDA способствовать разработке безопасных и эффективных методов лечения состояний, которые имеют серьезные последствия для здоровья человека», – говорится в сообщении Управления.
Недавно сообщалось, что в США рассматривают возможность одобрения терапии, базирующейся на технологии CRISPR. Благодаря ей в стволовых клетках проводят генетические изменения, а затем возвращают пациенту.
