Connect with us

Hi, what are you looking for?

Наука и технологии

В США рассматривают лечение смертельной болезни с помощью технологии редактирования генов CRISPR

В США рассматривают лечение смертельной болезни с помощью технологии редактирования генов CRISPR
В США рассматривают лечение смертельной болезни с помощью технологии редактирования генов CRISPR

В США рассматривают новейшую терапию, которая потенциально может вылечить людей от серповидноклеточной анемии. Это болезненная и смертельная болезнь, не имеющая универсального успешного лечения. Об этом сообщает Slashdot.

Речь идет о методе exa-cel, разработанном бостонской компанией Vertex Pharmaceuticals и швейцарской CRISPR Therapeutics. Он базируется на технологии редактирования генов, называемой CRISPR.

Сейчас exa-cel изучается в Управлении по продовольствию и медикаментам США (Food and Drug Administration, FDA). В случае одобрения такая терапия может стать первым подобным методом лечения, который получит «зеленый свет» от FDA.

Принцип лечения методом exa-cel заключается в том, чтобы использовать стволовые клетки человека с анемией. Благодаря технологии CRISPR в этих клетках проводят генетические изменения, а затем возвращают пациенту.

В Vertex Pharmaceuticals говорят, что во время исследований такое лечение сочли безопасным. Оно также имело «очень высокое соотношение польза-риск для пациентов с тяжелой формой серповидноклеточной анемии».

Ожидается, что Управление по продовольствию и медикаментам США примет решение по exa-cel до 8 декабря.

В тренде