Вместе с коллегами ветеринар и нейробиолог Соня Брёр исследовала, как регенеративная клеточная терапия может способствовать излечению или облегчению эпилепсии. Работа проводилась в биотехнологическом стартапе Neurona Therapeutics, Inc. в Сан-Франциско, где Бреер возглавляла группу доклинических исследований, прежде чем она перешла в Свободный университет Берлина.
Компания разрабатывает клеточную терапию (NRTX-1001) для лечения резистентной эпилепсии и теперь опубликовала результаты доклинических исследований в Cell Stem Cell . На основании этих данных клеточная терапия в настоящее время оценивается на людях в рамках продолжающегося клинического исследования фазы 1/2. 6 октября 2023 года Броер представит как доклинические, так и первые клинические данные на Берлинской конференции нейронаук Центра нейронаук Эйнштейна.
Примерно 50 миллионов человек во всем мире страдают эпилепсией; примерно у трети пациентов эпилептические припадки не поддаются медикаментозному лечению, что снижает качество жизни пациентов, а также продолжительность их жизни. Эпилепсия возникает, когда в нервных клетках головного мозга возникают чрезмерные электрические разряды.
Нейромедиатор гамма-аминомасляная кислота (ГАМК) может блокировать это перевозбуждение. Однако нервные клетки, секретирующие этот нейромедиатор, могут деградировать у пациентов с эпилепсией, создавая дисбаланс между торможением и возбуждением в мозге, который, как полагают, открывает путь для эпилептической судорожной активности.
В своей недавней публикации в Cell Stem Cell Броер и ее коллеги сообщают о трансплантации ингибирующих ГАМК-секретирующих нейронов, которые потенциально могут восстановить баланс в мозге и подавить эпилептические припадки. Разработка и описание такой клеточной терапии может стать прорывной альтернативой для пациентов с резистентными к лечению судорогами.
Клеточная терапия NRTX-1001, разработанная компанией Neurona Therapeutics, получена из линии эмбриональных стволовых клеток человека и дифференцирована в ингибирующие нейроны. Введение NRTX-1001 в модель хронической эпилепсии на мышах привело к длительному и воспроизводимому подавлению приступов, при этом у большинства животных приступы полностью прекратились.
Трансплантированные тормозные нейроны распределились по всему мозгу и интегрировались в существующую нейронную сеть хозяина. Клетки выживали в течение длительного времени, а также уменьшали другие патологические побочные эффекты эпилепсии, такие как рубцевание головного мозга, которое также встречается у людей.
Эти модифицирующие заболевание эффекты были дозозависимыми. Никаких побочных эффектов не наблюдалось. Эти результаты подтверждают продолжающееся клиническое исследование фазы 1/2 (NCT05135091) по лечению лекарственно-устойчивой эпилепсии. В случае одобрения это станет первой в мире клеточной терапией эпилепсии и альтернативой, которая может изменить жизни миллионов пациентов, страдающих от резистентных к лечению судорог.
Теги: регенерация, эпилепсия
