Согласно новому исследованию, опубликованному в журнале PLOS One исследователями из Университета Восточной Финляндии совместно с международными коллегами , новый ангиогенный препарат микроРНК может стать новым вариантом лечения ишемической сердечно-сосудистой болезни . В исследовании ученые описывают новую микроРНК, действующую в ядерной области.
МикроРНК представляют собой небольшие молекулы РНК, которые регулируют экспрессию генов . Их каноническая роль заключается в молчании генов путем нацеливания на матричные РНК в цитоплазме клетки. Однако эта новая микроРНК, miR-466c, имеет другой механизм действия. Он активирует фактор роста эндотелия сосудов А (VEGFA), воздействуя на промотор гена в ядре клетки.
Помимо расширения академического понимания биологии микроРНК, эти результаты имеют коммерческое значение для разработки новых РНК-препаратов. Увеличение экспрессии VEGFA с помощью малых РНК открывает новые возможности для лечения ишемических сердечно-сосудистых заболеваний, при которых нарушено кровоснабжение тканей.
«Активация РНК как явление известно уже 16 лет, но ее коммерческий потенциал был признан только недавно», — говорит адъюнкт-профессор Микко Турунен, председатель недавно основанной компании RNatives, которая будет заниматься коммерциализацией запатентованного препарата микроРНК.
«Наш запатентованный микроРНК-препарат имеет несколько преимуществ по сравнению с традиционными средствами увеличения экспрессии генов. Во-первых, путем активации собственного терапевтического гена клетки (например, VEGFA) правильно производятся все различные сплайс-формы гена. , он гораздо менее иммуногенен и более стабилен, чем более длинные РНК, такие как препараты на основе мРНК», — говорит Турунен.
В дополнение к РНК-препаратам RNatives разрабатывает модифицированные экзосомы для доставки этих РНК пациентам.