Клеточная терапия, которая восстанавливает повреждения роговицы с помощью собственных стволовых клеток пациента, достигла положительных результатов первой фазы испытаний.
Группа под руководством исследователей из Mass Eye and Ear, члена Mass General Brigham, сообщает о результатах фазы I испытания революционного лечения стволовыми клетками, называемого трансплантацией культивированных аутологичных лимбальных эпителиальных клеток (CALEC), которое было признано безопасным и эффективным. хорошо переносится в течение короткого времени у четырех пациентов со значительными химическими ожогами одного глаза.
Согласно исследованию, опубликованному 18 августа в журнале Science Advances , у пациентов, за которыми наблюдали в течение 12 месяцев, поверхность роговицы восстановилась: двое смогли пройти трансплантацию роговицы, а двое сообщили о значительном улучшении зрения без дополнительного лечения.
Хотя исследование фазы I было разработано для определения предварительной безопасности и осуществимости перед переходом ко второй фазе испытаний, исследователи считают первые результаты многообещающими.
«Наши ранние результаты показывают, что CALEC может дать надежду пациентам, которые остались с неизлечимой потерей зрения и болью, связанной с серьезными повреждениями роговицы», — сказал главный исследователь и ведущий автор исследования Ула Юркунас, доктор медицинских наук, заместитель директора службы роговицы в Mass Eye. и Ear и адъюнкт-профессор офтальмологии в Гарвардской медицинской школе.
«Специалистам по роговице мешает отсутствие вариантов лечения с высоким профилем безопасности, чтобы помочь нашим пациентам с химическими ожогами и травмами, из-за которых они не могут получить искусственную трансплантацию роговицы. Мы надеемся, что благодаря дальнейшим исследованиям CALEC однажды сможет заполнить эту критически необходимый пробел в лечении».
В CALEC стволовые клетки из здорового глаза пациента извлекаются с помощью небольшой биопсии, а затем размножаются и выращиваются на трансплантате с помощью инновационного производственного процесса в Центре манипуляций с клетками семей Коннелла и О’Рейли в Институте рака Дана-Фарбер. Через две-три недели трансплантат CALEC отправляется обратно в Mass Eye and Ear и пересаживается в глаз с повреждением роговицы.
Проект CALEC является результатом сотрудничества между Юркунасом и его коллегами из Службы роговицы в Mass Eye and Ear, исследователями из Института рака Дана-Фарбер под руководством Джерома Ритца, доктора медицины, Бостонской детской больницы под руководством Мириам Армант, доктора философии, и Центр медицинских исследований JAEB.
Расширение собственных стволовых клеток для устранения ограничений в существующих методах лечения
У людей, перенесших химические ожоги и другие травмы глаз, может развиться дефицит лимбальных стволовых клеток — необратимая потеря клеток в ткани, окружающей роговицу. Эти пациенты испытывают постоянную потерю зрения, боль и дискомфорт в пораженном глазу. Без лимбальных клеток и здоровой поверхности глаза пациенты не могут пройти трансплантацию искусственной роговицы, что является современным стандартом восстановления зрения.
Существующие стратегии лечения имеют ограничения и связанные с ними риски, которые процедура CALEC стремится устранить благодаря своему уникальному подходу , заключающемуся в использовании небольшого количества собственных стволовых клеток пациента , которые затем можно выращивать и расширять для создания слоя клеток, служащего поверхностью для нормальной ткани. отрасти.
По словам авторов, несмотря на знаковые исследования, описывающие подход с использованием аутологичных стволовых клеток за последние 25 лет, и аналогичные методы, используемые в Европе, ни одна исследовательская группа в США не смогла успешно разработать производственный процесс и тесты контроля качества, соответствующие требованиям Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA ) требованиям или показали какую-либо клиническую пользу.
«Было сложно разработать процесс создания трансплантатов лимбальных стволовых клеток, которые бы соответствовали строгим нормативным требованиям FDA к тканевой инженерии», — сказал Ритц, исполнительный директор Центра манипуляций с клетками семей Коннелла и О’Рейли в Dana-Farber и профессор. медицины в Гарвардской медицинской школе. «Разработав и внедрив этот процесс, было очень приятно увидеть обнадеживающие клинические результаты в первой группе пациентов, включенных в это клиническое испытание».
Подобные исследования показывают перспективность клеточной терапии для лечения неизлечимых состояний. Массачусетский институт генной и клеточной терапии генерала Бригама помогает претворять научные открытия, сделанные исследователями, в первые клинические испытания на людях и, в конечном итоге, в лечении пациентов, меняющем их жизнь. Междисциплинарный подход Института отличает его от других в этой области, помогая исследователям быстро продвигать новые методы лечения и раздвигая технологические и клинические границы этого нового рубежа.
Тематические исследования обнадеживают по мере продвижения клинических испытаний
В исследование фазы I были включены пять пациентов с химическими ожогами одного глаза, которым была проведена биопсия. Четыре получили CALEC; серия тестов контроля качества показала, что клетки у пятого пациента не могут адекватно размножаться. Пациенты CALEC наблюдались в течение 12 месяцев.
У первого пациента, прошедшего лечение, 46-летнего мужчины, дефект поверхности глаза разрешился, что побудило его пройти операцию по пересадке искусственной роговицы для восстановления зрения. Второй, 31-летний мужчина, испытал полное исчезновение симптомов с улучшением зрения с 20/40 до 20/30.
Третьему, 36-летнему мужчине, был устранен дефект роговицы, и его зрение улучшилось от движений рук — он мог видеть только широкие движения, такие как взмахи руками — до зрения 20/30.
Четвертому, 52-летнему мужчине, изначально не удалось провести успешную биопсию, в результате которой был получен трансплантат жизнеспособных стволовых клеток. После повторной попытки CALEC три года спустя ему сделали успешную трансплантацию, и его зрение улучшилось от движений рук до способности считать пальцы. Затем ему сделали искусственную роговицу.
Исследователи завершают следующую фазу клинических испытаний на 15 пациентах CALEC, за которыми они наблюдали в течение 18 месяцев, чтобы лучше определить общую эффективность процедуры. Они надеются, что CALEC однажды сможет стать вариантом лечения для пациентов, которым ранее приходилось терпеть длительные дефициты, когда существующие варианты лечения не подходили, учитывая тяжесть их травм.
Теги: зрение
