Connect with us

Hi, what are you looking for?

Наука и технологии

Генная терапия опухолей головного мозга показывает многообещающие ранние результаты

Генная терапия опухолей головного мозга показывает многообещающие ранние результаты

Новое исследование, проведенное кафедрой нейрохирургии Мичиганского университета и онкологическим центром Рогеля, показывает многообещающие ранние результаты, согласно которым терапия, сочетающая убивающие клетки и иммуностимулирующие препараты, безопасна и эффективна для увеличения выживаемости пациентов с глиомами, высокоагрессивной формой рака головного мозга.

Исследование было опубликовано в журнале The Lancet Oncology.

Это первая фаза испытаний на людях , и исследователи Rogel Педро Ловенштейн, доктор медицинских наук, и Мария Кастро, доктор философии, ведущие авторы исследования, ранее разработали и изучали аденовирусную генную терапию в своей лаборатории. . Учитывая плохой прогноз глиом и ограниченный ответ на такие методы лечения, как химиотерапия и лучевая терапия, команда решила использовать белок Flt3L для рекрутирования иммунных клеток, обычно отсутствующих в мозге. Эти иммунные клетки необходимы для запуска более эффективного иммунного ответа на рак.

«Возможность перенести новую терапию со стола на кровать таким простым способом — это захватывающе и представляет собой настоящий прорыв в трансляционной медицине», — сказал Орен Сагер, доктор медицинских наук, профессор нейрохирургии в UM и автор этого исследования.

Исследование было сосредоточено на двух типах генетической терапии глиом высокой степени злокачественности. Первым была комбинация белка HSV-1-TK и валтрекса, препарата, используемого для лечения вирусных инфекций, таких как герпес и ветряная оспа. ВПГ-1-ТК превращает Валтрекс в цитотоксическое соединение, которое убивает активно делящиеся раковые клетки. Вторым был Flt3L, белок, который рекрутирует необходимые иммунные клетки в мозг.

При совместном использовании эти методы лечения показали впечатляющие ранние результаты, включая улучшение выживаемости. Из 18 пациентов, принявших участие в исследовании, шесть прожили более двух лет, трое прожили более трех лет и один пациент, который все еще жив на момент публикации, прожил до пяти лет. При нынешних стандартах лечения продолжительность жизни при такой опухоли составляет чуть более 14 месяцев. Кроме того, исследование показало, что это лечение не было токсичным для пациентов, что позволяет предположить, что самая высокая доза, использованная в этом исследовании, может быть использована в будущих исследованиях.

Хотя предполагалось, что аденовирусные векторы генной терапии будут активны в течение месяца, работа трех исследователей — Марии Луизы Варела, доктора философии, Мохаммада Фейсала Сайеда, доктора философии, и Молли Уэст, доктора философии — обнаружила эта активность аденовирусного вектора, экспрессирующего HSV1-TK, была активной до 17 месяцев. Это открытие меняет ожидания от аденовирусной генной терапии головного мозга и продлевает потенциальное время, в течение которого комбинация HSV1-TK и Валтрекса может быть использована для борьбы с рецидивом опухоли.

«Это возникло из теоретической идеи, основанной на эволюционных гипотезах, и впервые было проверено на экспериментальных моделях заболевания», — сказал Ловенштейн, университетский профессор нейрохирургии Ричарда К. Шнайдера в UM. «Наконец, спустя много лет мы рады сообщить о результатах тестирования этого подхода на людях , получив результаты, которые приведут к улучшению лечения этой группы пациентов с опухолями головного мозга», — сказала Мария Кастро, доктор философии, Рогель. член и профессор нейрохирургии UM.

Хотя требуется дополнительная работа, прежде чем это будет доведено до клиники, значимость долгосрочной экспрессии HSV1-TK предполагает его внедрение для улучшения лечения. Результаты этого исследования подтверждают план будущих клинических исследований фазы 1b/2.

Генная терапия опухолей головного мозга показывает многообещающие ранние результаты

Теги: биотехнологии

В тренде